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Cerezyme是什么药

发布时间:2025-09-26     文章编辑:药队长     推荐人数:

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Cerezyme(伊米苷酶)是一种针对特定罕见遗传病——1型戈谢病的治疗药物,通过基因重组技术生产,为患者提供了有效的管理手段。本文将从Cerezyme的药物本质、其基本药理作用,以及购买后的储存方式三个方面进行详细阐述。

Cerezyme是什么药

Cerezyme中文名称为伊米苷酶,是一种通过基因重组技术制造的葡萄糖脑苷酯酶类似物,用于治疗1型戈谢病。

药物基本信息

Cerezyme是糖蛋白,含有497个氨基酸和4个N-环连接的糖基化位点,特异性催化葡萄糖脑苷酯水解,降解成葡萄糖和神经酰胺。它在市场上也以思而赞、依米格西酶等名称为人所知,由法国赛诺菲药厂生产。

上市与医保情况

Cerezyme已在中国上市,但尚未纳入医保目录,且市面上没有仿制药。这意味着患者需自费购买此药物。

Cerezyme是一种创新的基因重组药物,专为治疗1型戈谢病设计,其独特的分子结构和作用机制使其成为患者的重要治疗选择。

Cerezyme的基本药理作用

了解Cerezyme的药理作用,有助于深入把握其治疗戈谢病的机制。

适应症与疗效

Cerezyme适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者,能有效缓解贫血、血小板减少症、骨骼疾病、肝脾肿大等症状。通过特异性催化葡萄糖脑苷酯水解,它帮助患者恢复体内葡萄糖脑苷酯的正常代谢。

作用靶点与安全性

Cerezyme的具体作用靶点尚不明确,但其在临床上表现出良好的安全性。尽管少数患者可能出现背痛、寒战、过敏反应等不良反应,但总体安全性可控。对于曾接受过阿糖苷酶注射液治疗并出现抗体的患者,使用Cerezyme时需谨慎。

Cerezyme通过特异性催化作用,有效缓解1型戈谢病患者的多种症状,显示出良好的治疗效果。对于特定患者群体,使用时需关注潜在的不良反应和相互作用。

买到Cerezyme后的储存方式

正确的储存方式对于保持Cerezyme的活性和稳定性比较重要。

储存条件

Cerezyme应在2-8℃条件下避光保存和运输。这一温度范围有助于维持药物的稳定性和活性,保证治疗效果。

储存注意事项

在购买Cerezyme后,患者应注意避免药物长时间暴露于高温、潮湿或光照环境中。此外药物应存放在儿童无法触及的地方,以免误食。对于已开封的药物,应按照说明书上的指示尽快使用完毕。

正确的储存方式是保证Cerezyme疗效的关键。患者应严格遵守储存条件,避免不利因素对药物的影响,从而保障治疗效果。

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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2024年12月19日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020367

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