盐酸沙丙蝶呤(KUVAN)

盐酸沙丙蝶呤的研发公司日本第一三共公司。盐酸沙丙蝶呤片原研于2007年由美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，2011年获得中国国家市场监督管理总局（原中国食品药品监督管理局）的上市批准。 该产品已成为国内市场独家品种，预计由鲁南制药首荟大药房独家销售。目前盐酸沙丙蝶呤在国外也并未上市，盐酸沙丙蝶呤片目前也并未纳入医保目录。

盐酸沙丙蝶呤通过抑制细胞的增殖和凋亡，促进细胞外基质分解，发挥抗纤维化的作用。该药物在治疗效果方面表现优异，但价格较高且存在不良反应的风险。在使用时需严格遵循医嘱并注意不良反应的监测和处理。

(一) 主要成分

sapropterin dihydrochloride

(二) 适应人群

由四氢生物蝶呤(BH4-)反应性苯丙酮尿症(PKU)所引起的1个月及以上儿童和成人患者。

(三) 规格和形状

1. 规格

0.4g*100包

2. 性状

⑴盐酸沙丙蝶呤片剂是口服的。每片含有100mg盐酸沙丙蝶呤。药片呈圆形、灰白色至淡黄色，有斑点，并凹刻有“177”字样。

⑵口服溶液用盐酸沙丙蝶呤粉剂可作为含有100mg盐酸沙丙蝶呤的单位剂量包装和含有500mg盐酸沙丙蝶呤的单位剂量包装提供。粉末的颜色为灰白色至黄色。

(四) 特殊人群用药

【孕妇】根据现有的妊娠登记资料，尚未报道妊娠期间使用盐酸沙丙蝶呤与主要出生缺陷、流产或不良母婴结局之间的直接关联。然而，这并不意味着在妊娠期间使用盐酸沙丙蝶呤是完全无风险的，孕妇在使用盐酸沙丙蝶呤之前应咨询医生。

【哺乳期妇女】对于人类母乳中盐酸沙丙蝶呤的存在及其可能对产奶量的影响，目前尚未有足够的数据来评估。母亲在哺乳期间使用盐酸沙丙蝶呤需要谨慎，并应充分考虑药物对母乳喂养的孩子或母亲自身状况的潜在影响。

【儿童患者】在临床试验中，盐酸沙丙蝶呤已被用于治疗1个月至16岁的儿童苯丙酮尿症(PKU)患者，并且在不同年龄段的儿童中，其安全性和有效性得到了不同程度的证实。对于新生儿，盐酸沙丙蝶呤的有效性和安全性尚未得到证实。在新生儿中使用盐酸沙丙蝶呤需要格外谨慎，并需要在医生的指导下进行。

【老年患者】盐酸沙丙蝶呤在苯丙酮尿症(PKU)患者中的临床研究没有包括65岁及以上的患者。关于盐酸沙丙蝶呤在这一年龄段患者中的疗效和安全性，缺乏直接的临床证据。建议在医生的指导下用药。

(五) 药物过量

在临床试验中，一名成年患者服用了过量的盐酸沙丙蝶呤后出现了短暂的头痛和头晕，但症状很快消失，并未需要治疗；另一名儿童患者在上市后接受过量盐酸沙丙蝶呤治疗，出现了多动症症状，但在剂量调整后症状消退。在一项评估心脏复极影响的临床研究中，给予健康成人超治疗剂量的盐酸沙丙蝶呤，主要观察到的不良反应是上腹痛和头晕，并发现QT间期缩短。因此，建议患者在过量情况下及时通知医生。

(六) 有效期

36个月

(七)储存方法

盐酸沙丙蝶呤片剂应储存在20℃至25℃的室温环境下；允许在15℃至30℃之间偏移。保持容器密封，防止受潮。口服溶液用盐酸沙丙蝶呤粉剂应储存在20℃至25℃的室温环境下；允许在15℃至30℃之间偏移。防止受潮。

(八) 药代动力学

在健康受试者中进行的研究表明，当片剂溶解在水或橙汁中并在禁食条件下服用时，盐酸沙丙蝶呤的吸收相当。在高脂肪/高热量餐后服用溶解片剂导致Cmax平均增加84%，AUC平均增加87%(溶于水)。然而，在不同的给药模式和膳食条件下，个体受试者的Cmax和AUC值存在广泛的差异。在盐酸沙丙蝶呤的临床试验中，药物在早上以溶解片剂的形式给药，不考虑进餐。PKU患者的平均消除半衰期约为6.7小时(范围为3.9至17小时)，与健康受试者的值相当(范围为3.0至5.3小时)。