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盐酸沙丙蝶呤的治疗效果如何?

发布时间:2024-10-24 11:15:52     文章来源:药队长     推荐人数:74

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盐酸沙丙蝶呤通过补充BH4,帮助恢复苯丙氨酸的正常代谢途径,降低血液中苯丙氨酸的浓度,从而减轻或控制苯丙酮尿症(PKU)患者的症状,有助于防止或减轻PKU可能导致的神经系统损害和其他并发症。

盐酸沙丙蝶呤治疗效果

患者通过了解盐酸沙丙蝶呤的治疗效果,在治疗时获得更多的选择。

试验设计

这是一项多中心、开放标签、无对照的临床试验,纳入489例PKU患者,年龄8至48岁(平均22岁),基线血Phe水平≥450µmol/L,且未限制Phe饮食。所有患者均接受盐酸沙丙蝶呤10mg/kg/天的治疗,共8天。为了本研究的目的,对盐酸沙丙蝶呤治疗的反应被定义为血液Phe较基线下降≥30%。在第8天,96名患者(20%)被确定为应答者。

试验结果

结果显示,在基线时,盐酸沙丙蝶呤治疗组的平均血液Phe水平为843(±300)µmol/L,安慰剂组为888(±323)µmol/L。在第6周,Kuvan治疗组的平均(±SD)血液Phe水平为607(±377)µmol/L,安慰剂组的平均血液Phe水平为891(±348)µmol/L。在第6周,盐酸沙丙蝶呤和安慰剂治疗组的血液Phe水平平均变化分别为-239和6µmol/L(平均百分比变化分别为-29%(±32)和3%(±33))。组间差异有统计学意义(p<0.001)。

临床研究结果表明,盐酸沙丙蝶呤在治疗苯丙酮尿症方面具有显著疗效,能够有效降低患者的血液Phe水平。

盐酸沙丙蝶呤特殊人群用药

特殊人群在使用盐酸沙丙蝶呤需要了解,是否会造成不利影响,并结合药物带来的益处是否大于影响半段是否用药。

1.孕妇

在妊娠期间使用盐酸沙丙蝶呤并非是完全无风险的,孕妇在使用盐酸沙丙蝶呤之前应咨询医生。

2.哺乳期妇女

母亲在哺乳期间使用盐酸沙丙蝶呤需要谨慎,并应充分考虑药物对母乳喂养的孩子或母亲自身状况的潜在影响。

3.儿童患者

在临床试验中,盐酸沙丙蝶呤已被用于治疗1个月至16岁的儿童苯丙酮尿症(PKU)患者,并且在不同年龄段的儿童中,其安全性和有效性得到了不同程度的证实。但是对于新生儿,盐酸沙丙蝶呤的有效性和安全性尚未得到证实。

为保证治疗的顺利进行,患者与医生应充分沟通,尤其是特殊人群在使用前应告知医生具体信息,有利于医生的判断。
如果您对盐酸沙丙蝶呤还有其他的疑问,还可点击免费在线咨询

盐酸沙丙蝶呤储存

盐酸沙丙蝶呤的储存至关重要:

1.温度

盐酸沙丙蝶呤片剂与口服溶液用盐酸沙丙蝶呤粉剂应储存在20℃至25℃的室温环境下;允许在15℃至30℃之间偏移。

2.环境

避免高温环境,请将药物放置在原包装中,避免阳光直射,保持容器密封,防止受潮,使用在药品保质期内的药物。

【药队长温馨提示】患者在用药时,应严格按照医生的指导进行,并定期进行复查,以便医生及时调整治疗方案,超出保质期范围的药物请及时丢弃,特殊人群在用药前后保证与医生的充分沟通。

部分商品说明书更换频繁、药品价格波动较大,请以实际为准。本文内容仅供参考,如果您想了解药品说明书、价格、资讯等信息,可点击下方图片,一对一人工免费咨询。

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