盐酸沙丙蝶呤治疗效果

1.试验设计：这是一项多中心、开放标签、无对照的临床试验，纳入489例PKU患者，年龄8至48岁(平均22岁)，基线血Phe水平≥450µmol/L，且未限制Phe饮食。所有患者均接受盐酸沙丙蝶呤10mg/kg/天的治疗，共8天。为了本研究的目的，对盐酸沙丙蝶呤治疗的反应被定义为血液Phe较基线下降≥30%。在第8天，96名患者(20%)被确定为应答者。

2.试验结果：结果显示，在基线时，盐酸沙丙蝶呤治疗组的平均(±SD)血液Phe水平为843(±300)µmol/L，安慰剂组为888(±323)µmol/L。在第6周，Kuvan治疗组的平均(±SD)血液Phe水平为607(±377)µmol/L，安慰剂组的平均血液Phe水平为891(±348)µmol/L。在第6周，盐酸沙丙蝶呤和安慰剂治疗组的血液Phe水平平均变化分别为-239和6µmol/L(平均百分比变化分别为-29%(±32)和3%(±33))。组间差异有统计学意义(p<0.001)。