艾伏尼布(Tibsovo)疗效如何

艾伏尼布(Tibsovo)由AgiosPharmaceuticals公司开发，是一种针对异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的口服靶向抑制剂。2018年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）的成年患者。

艾伏尼布(Tibsovo)疗效如何

1、药理作用

艾伏尼布通过对突变型的IDH1酶的特异性抑制手段，有效的降低了致癌的代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的积累，从而促进了白血病细胞的分化和凋亡等。

2、临床疗效

（1）总体缓解率：复合完全缓解率（CR+CRh）达到32.8%，其中完全缓解（CR）率为24.7%，部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为8.0%。

（2）缓解持续时间：中位缓解持续时间（DOR）为8.2个月，CR患者的中位DOR为10.1个月。

（3）输血独立性：在基线依赖输血的患者中，37.3%实现了红细胞和血小板输注独立；基线已独立的患者中，59.4%维持了输血独立性。

艾伏尼布(Tibsovo)用法与剂量

1、服用方法

尽量以餐前或餐后均可的形式服用，但避免长期高脂的饮食以防血药的浓度升高造成的不良反应。

2、推荐用量

（1）每日一次口服500mg，需持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受毒性。

（2）建议至少治疗6个月以评估疗效。若需联合使用强效CYP3A4抑制剂（如伊曲康唑），剂量应降至250mg/日。

艾伏尼布(Tibsovo)不良反应

1、常见不良反应

包括疲劳（39%）、白细胞增多（38%）、关节痛（36%）、腹泻（34%）、呼吸困难（33%）等。

2、分化综合征

发生率为19%，表现为发热、呼吸困难、肺浸润、水肿等，需立即使用皮质类固醇并暂停用药。

3、QT间期延长

9%的患者QTc超过500毫秒，需定期监测心电图和电解质，必要时调整剂量。

4、吉兰-巴雷综合征

发生率低于1%，但需永久停药。

艾伏尼布(Tibsovo)特殊人群用药

1、妊娠期

基于动物数据，艾伏尼布可能致胎儿损害，孕妇应谨慎使用。

2、哺乳期

为尽量避免对乳儿的不良影响，治疗期间及末次给药后应至少1个月内停止哺乳。