阿培利司主治什么病

阿培利司是一种选择性PI3Kα抑制剂，由美国FDA于2019年首次批准，用于治疗PIK3CA基因突变相关的过度生长谱系（PROS）疾病。

阿培利司主治什么病

1、适应症‌

（1）成人及2岁以上儿童患者的PIK3CA相关过度生长谱系（PROS）‌

（2）需系统治疗且表现为严重症状的患者‌

2、临床背景‌

（1）该适应症基于加速批准途径获批，依据为EPIK-P1临床试验结果：

（2）响应率‌：27%（10/37）患者达到影像学确认的靶病灶体积缩小≥20%

（3）持续缓解时间‌：中位未达到（范围0.9+至42.9+个月），70%患者缓解持续≥6个月

阿培利司规格与性状‌

1、剂型与规格‌

（1）片剂‌：50mg（浅黄色圆形）、125mg（深黄色椭圆形）、200mg（淡黄色椭圆形）

（2）口服颗粒‌：50mg/包（白色至类白色粉末与颗粒混合物）

2、理化特性‌

（1）片剂标识‌：50mg片刻有"C7/NVR"，125mg片刻有"Y7/NVR"，200mg片刻有"CL7/NVR"

（2）复溶要求‌：片剂可整片吞服或制备成口服混悬液（仅用水），颗粒可直服或与软食混合

（3）稳定性‌：混悬液需60分钟内服用，颗粒混合物需2小时内服用

阿培利司药理作用‌

1、作用机制‌

（1）靶向抑制PI3Kα‌：特异性抑制PI3KCA突变体（如R132H/C），降低致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）水平。

（2）调控细胞生长‌：通过纠正PI3K/Akt/mTOR通路异常，逆转过度增殖表型。

2、药代动力学‌

（1）吸收‌：达峰时间2-4小时，高脂餐可使AUC增加73%。

（2）代谢‌：主要经CYP3A4水解，81%经粪便排泄（36%原型）。

（3）半衰期‌：8-9小时，稳态血药浓度需3天达到。

3、特殊人群提示‌

（1）药物相互作用‌：避免与强CYP3A4诱导剂（如利福平）联用；慎用BCRP抑制剂。

（2）监测要求‌：治疗期间需定期检测空腹血糖、HbA1c及心电图。