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适用于治疗年龄在2岁及以上患者的囊性纤维化(CF),这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变,或CFTR基因中有一个基于体外数据有反应的突变。
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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2023年8月3日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212273。
kaftrio(Trikafta)是一款针对囊性纤维化(CF)患者的创新药物,独特的作用机制为许多患者带来了新的治疗希望。囊性纤维化是一种遗传性疾病,主要影响肺部...【详细】
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