曲贝替定(Trabectedin)是什么药

曲贝替定(Trabectedin)是什么药

药品基本信息

曲贝替定的中文名称为YONDELIS，英文名称为Trabectedin，其他别称包括他比特定。该药物由美国强生公司研发，是一种从海洋生物中提取的烷化剂类抗相关疾病药物。其主要成分为Trabectedin，通过结合DNA小凹槽中的鸟嘌呤残基，干扰相关疾病细胞的转录修复机制，抑制相关疾病细胞增殖。

剂型与性状

曲贝替定为注射用无菌冻干粉末，外观呈白色至类白色。每瓶规格为1mg，需通过中心静脉输注使用。复溶后溶液为无色或淡棕黄色透明液体，含0.05mg/mL有效成分。

适应症与临床应用

软组织肉瘤

曲贝替定适用于既往接受过蒽环类药物治疗的不可切除或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤。其作为二线治疗方案，主要用于对传统化疗无效或复发的患者。

作用机制

曲贝替定的核心作用靶点为DNA小凹槽中的鸟嘌呤残基。通过嵌入DNA双链并阻断转录因子结合，干扰相关疾病细胞的DNA修复过程，最终诱导相关疾病细胞凋亡。

用法与剂量方案

推荐剂量

成人患者每21天静脉输注一次，剂量为1.5mg/m²，持续24小时。治疗需持续至病情进展或出现不可耐受的毒性反应。中度肝功能损害患者需调整剂量至0.9mg/m²，重度肝功能损害患者禁用。

预处理要求

每次输注前30分钟需静脉注射地塞米松20mg，以降低过敏反应和药物毒性风险。

不良反应与风险管理

常见不良反应

血液学毒性（中性粒细胞减少、贫血、血小板减少）、胃肠道反应（恶心、呕吐、便秘）及肝功能异常（ALT/AST升高）的发生率较高（≥20%）。

严重风险警示

横纹肌溶解症、肝衰竭及心肌病为潜在致命并发症。治疗期间需定期监测肌酸激酶、肝功能及心脏射血分数，发现异常需立即停药。

特殊人群用药指南

妊娠与哺乳期

孕妇使用可能导致胎儿畸形，需严格避孕至末次给药后2个月（女性）或5个月（男性）。哺乳期女性治疗期间应暂停母乳喂养。

肝肾功能异常患者

中度肝功能损害患者需减量使用，重度肝损害或终末期肾病患者禁用。轻度肾功能损害患者无需调整剂量。

药物相互作用

强效CYP3A抑制剂（如酮康唑）可能升高曲贝替定血药浓度，需避免联用；CYP3A诱导剂（如利福平）可能降低疗效。联合其他骨髓抑制药物时需加强血液学监测。

贮存与有效期

未开封的曲贝替定需避光保存于2-8℃冰箱，不可冷冻。复溶后药液需在30小时内使用，稀释后的输液需在24小时内完成输注。药物有效期为24个月。

价格与获取途径

土耳其原研药规格为1mg/瓶，参考价格约为1354美元。标准疗程（4次治疗）的药品费用约16,248-21,664美元，叠加物流、关税及医疗服务费用后，总成本可能超过30,000美元。患者需通过跨境医疗或代购获取，购药时需严格核查药品资质。

经济负担缓解策略

建议患者申请制药企业的患者援助计划，或与医疗机构协商分期付款方案。通过国际药房比价选择高性价比渠道，亦可降低部分费用压力。

注意事项

曲贝替定为细胞毒性药物，需由专业医护人员在具备急救条件的医疗中心使用。治疗期间需密切监测不良反应，及时调整剂量或终止治疗。