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发布时间:2025-09-26 文章编辑:药队长 推荐人数:
曲非奈肽(Trofinetide)是一种用于治疗Rett综合征的药物,尤其适用于成人和2岁及以上的儿童患者。作为一种口服溶液剂,曲非奈肽通过调节IGF-1受体发挥作用,帮助改善患者的症状。像所有药物一样,曲非奈肽也可能带来一些副作用。了解这些副作用及其应对措施,对于患者及其家属来说至关重要。
曲非奈肽在治疗Rett综合征方面表现出良好的效果,但在使用过程中,部分患者可能会出现一些不良反应。最常见的副作用包括腹泻和呕吐。这些反应虽然通常较为轻微,但仍需引起重视,特别是在长期使用的情况下:
腹泻是曲非奈肽治疗中最常见的不良反应之一。根据临床数据,至少有10%的患者在使用曲非奈肽后出现腹泻,且这一比例显著高于安慰剂组。腹泻可能会影响患者的生活质量,尤其是在儿童患者中,可能导致脱水和电解质失衡。患者在开始使用曲非奈肽前,通常建议停用泻药。如果出现腹泻,患者应及时告知医生,医生可能会建议使用止泻药物,并密切监测患者的水合状态,必要时进行补液治疗。
呕吐是另一种常见的不良反应,尤其是在儿童患者中较为常见。呕吐可能会导致患者食欲下降,进而影响营养摄入。如果患者在服用曲非奈肽后出现呕吐,医生可能会建议调整剂量或采取其他措施来缓解症状。对于儿童患者,家长应特别注意观察孩子的饮食和体重变化,获得足够的营养。
除了腹泻和呕吐外,曲非奈肽还可能引发其他不良反应,如体重减轻等。患者在用药期间应定期监测体重,若出现明显的体重下降,应及时与医生沟通,调整治疗方案。

曲非奈肽在不同人群中的使用需要特别注意,尤其是孕妇、哺乳期女性、老年患者、儿童患者以及肾功能不全的患者。由于这些人群的生理状态特殊,药物的代谢和副作用可能会有所不同:
目前尚无关于孕妇使用曲非奈肽的发育风险的数据。孕妇在使用曲非奈肽前应咨询医生,权衡药物的潜在益处与风险。只有在医生的指导下,孕妇才能考虑使用该药物。
对于哺乳期女性,目前尚不清楚曲非奈肽是否会通过母乳传递给婴儿,也不清楚其对婴儿的潜在影响。哺乳期女性在使用曲非奈肽前,应与医生讨论母乳喂养的利弊,婴儿的健康不受影响。
曲非奈肽的临床研究未纳入65岁及以上的老年患者。由于老年人的肾功能可能下降,而曲非奈肽主要通过肾脏排出,老年患者在使用该药物时应特别注意肾功能监测。医生可能会根据患者的肾功能情况调整剂量。
曲非奈肽已被批准用于2岁及以上的儿童患者,治疗Rett综合征已得到证实。对于2岁以下的儿童患者,目前尚无足够的数据支持其使用。家长在给儿童使用曲非奈肽时,应严格遵循医生的建议,并密切观察孩子的反应。
曲非奈肽主要通过肾脏清除,对于中度或重度肾功能损害的患者,不建议使用该药物。如果患者有肾功能问题,应在使用曲非奈肽前进行详细的肾功能评估,并在医生的指导下调整用药方案。
在使用曲非奈肽时,患者应严格遵循医生的建议,不得擅自调整剂量或停药。如有任何不适或疑问,应及时与医生沟通。
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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2024年9月30日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026
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