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发布时间:2025-09-26 文章编辑:药队长 推荐人数:
沃拉西德尼主要用于治疗与IDH1或IDH2突变相关的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤。该药物由法国施维雅公司研发,已在美国和加拿大获批上市,但在中国尚未正式进入市场。沃拉西德尼通过抑制突变IDH酶的活性,阻断异常代谢产物的生成,从而延缓疾病进展。
沃拉西德尼的适应症主要集中在特定类型的神经系统疾病,其药理作用与基因突变密切相关。
沃拉西德尼适用于成人及12岁以上儿童患者,用于治疗IDH1或IDH2突变型的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。这些疾病通常需要通过手术切除或活检确诊,而沃拉西德尼则作为术后治疗的一部分,帮助延缓疾病进展。
该药物的作用靶点为IDH1和IDH2基因突变。这些突变会导致异常代谢产物的积累,进而促进疾病发展。沃拉西德尼通过选择性抑制突变IDH酶的活性,阻断这一病理过程。
沃拉西德尼的适应症体现了精准医疗的理念,针对特定基因突变设计,为患者提供了新的治疗选择。

沃拉西德尼的剂型和规格设计考虑了患者使用的便利性和有效性,其性状特征有助于识别和区分不同剂量。
沃拉西德尼为片剂,分为10mg和40mg两种规格。10mg片剂为白色至类白色圆形薄膜衣片,刻有“10”字样;40mg片剂则为长椭圆形,刻有“40”字样。这种设计便于患者和医护人员准确识别剂量。
药物需整片吞服,不可分割或咀嚼。贮存条件要求温度控制在20-25°C,允许短时波动。包装瓶内附干燥剂,需保持密封以有助于药物稳定性。
沃拉西德尼的规格和性状设计充分考虑了临床使用的实际需求。
沃拉西德尼的药理作用基于其对特定代谢途径的调控,其独特的作用为疾病治疗提供了新的方向。
沃拉西德尼通过抑制突变IDH1和IDH2酶的活性,减少异常代谢产物2-羟基戊二酸的生成。这种代谢产物在疾病发展中起关键作用,其积累会导致细胞功能异常。
药物口服后约2小时达峰,生物利用度为34%。高脂饮食会影响其吸收。沃拉西德尼主要经CYP1A2代谢,半衰期较长,约为10天,大部分通过粪便排泄。
沃拉西德尼的药理作用揭示了其在疾病治疗中的独特价值,为患者提供了针对性的解决方案。
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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2025年4月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=218784
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