沃塞洛托是什么药

沃塞洛托由美国Global Blood Therapeutics公司研发，2019年11月获FDA批准上市，后由辉瑞公司接手生产。其通过抑制血红蛋白S（HbS）的聚合，减少红细胞的镰状变形，改善氧气输送效率，从而缓解疾病症状。

沃塞洛托是什么药

沃塞洛托（Voxelotor，商品名Oxbryta）是一种口服靶向治疗药物，主要用于治疗4岁及以上成人和儿童患者的镰状细胞病（SCD）。

药理作用与临床效果

沃塞洛托是一种血红蛋白氧亲和力调节剂，通过增加血红蛋白与氧气的结合能力，稳定红细胞形态，减少镰状细胞的形成。临床研究表明，该药物可显著提高患者血红蛋白水平，降低溶血风险，并减少疼痛危象的发生频率。一项Ⅲ期试验显示，接受沃塞洛托治疗的患者中，51%的血红蛋白水平升高≥1g/dL，而安慰剂组仅为7%。

适应症与适用人群

沃塞洛托适用于携带HbS突变的镰状细胞病患者，尤其是经传统治疗（如羟基脲）效果不佳或无法耐受的4岁以上儿童及成人。其适应症覆盖急性疼痛发作、慢性贫血及预防器官损伤等多种临床场景。

沃塞洛托的用法与剂量规范

成人及儿童剂量方案

成人及12岁以上青少年的推荐剂量为每日口服1500mg。对于4-12岁儿童，需根据体重调整剂量：体重≥40kg者每日1500mg，20-40kg者每日900mg，10-20kg者每日600mg。药物可选用片剂或混悬剂形式，无法吞咽片剂的患者可将药片溶解后服用。

用药时间与注意事项

建议每日固定时间服药，以维持稳定的血药浓度。治疗期间需定期监测血红蛋白、肝功能和血电解质水平。若出现严重过敏反应（如皮疹、呼吸困难）或肝功能异常，需立即停药并就医。

沃塞洛托的副作用与风险管理

常见不良反应

约20%-30%的患者可能出现头痛、腹泻、腹痛、恶心等轻度症状，通常无需中断治疗。实验室异常包括淋巴细胞减少、低钾血症和肝酶升高，多数可通过对症处理缓解。

严重风险与禁忌症

罕见但严重的副作用包括过敏反应（发生率<1%）、药物相关性溶血性贫血（发生率约2%）和间质性肺病。禁忌症包括对药物成分过敏及严重肝功能不全患者。妊娠期妇女使用需评估风险，哺乳期患者需停药后至少2周再恢复哺乳。

沃塞洛托的药物相互作用与贮存要求

联合用药注意事项

强效CYP3A4诱导剂（如利福平）可能降低沃塞洛托的血药浓度，需避免联用或增加剂量。同时，该药物可能升高CYP3A4底物（如咪达唑仑）的血药浓度，联用时需调整剂量。

贮存条件与有效期

未开封药品需在20-30°C下避光保存，避免潮湿环境。药片开封后需在30天内用完，混悬剂配制后24小时内服用。原包装有效期为24个月，冷冻或高温可能导致药物失效。

沃塞洛托的可及性与价格信息

截至2025年3月，沃塞洛托尚未在中国大陆上市，患者需通过跨境医疗渠道获取。美国市场规格为500mg/片的包装价格约为3000-4000美元/月，具体费用因剂量和保险覆盖情况而异。建议通过正规机构购买，避免假药风险。