治疗成骨不全新药setrusumab临床效果积极

Ultragenyx Pharmaceutical和Mereo BioPharma公司近日共同宣布，他们联合开发的创新抗体疗法setrusumab在治疗成骨不全（OI）患者的临床试验中取得了显著成效。在名为Orbit的2/3期临床试验的2期部分中，setrusumab在至少14个月的随访期间成功将患者的骨折发生率降至零。这一结果标志着中位年化骨折发生率从治疗前的水平显著减少至零。

据公布的数据，在接受setrusumab治疗前，参与研究的24名患者在过去的两年中，其中位年化放射学确认骨折发生率为0.72。然而，经过平均16个月的治疗后，这一数字骤降至0.00，显示了该疗法在减少骨折风险方面的巨大潜力（p=0.0014；n=24）。值得注意的是，此次研究的年化骨折发生率统计中并不包括形态学椎体骨折以及手指、脚趾、头骨和面部的骨折。

除了骨折发生率的显著下降外，setrusumab治疗还在第12个月时显著提高了患者的腰椎骨密度（BMD）。测试结果显示，所有年龄组患者的腰椎BMD平均从基线增加了22%（p<0.0001，n=19），这比6个月时观察到的14%的增幅更为显著。

在安全性方面，该研究中未观察到与治疗相关的严重不良事件。报告的不良事件总体上与此前研究中的情况相似，其中输注相关事件和头痛被认为是与研究药物相关的最常见不良事件。截至数据截止日期，尚未报告与setrusumab相关的过敏反应。

成骨不全是一种影响骨代谢的遗传性疾病，目前尚无获得监管批准的治疗方法。Setrusumab作为一种完全人源化的单克隆抗体，能够抑制骨形成过程中的负调节因子——骨硬化蛋白。通过阻断骨硬化蛋白，setrusumab有望增加新骨形成、提高骨密度和骨强度，从而改善OI患者的骨健康状况。在OI的小鼠模型中，抗骨硬化蛋白抗体已被证实能增加骨形成、提升骨质量至正常水平，并在抗骨折强度测试中提高骨强度。

未来，Ultragenyx Pharmaceutical和Mereo BioPharma公司将继续推进setrusumab的临床研究，并计划在未来的科学会议上公布更详细的14个月数据。这一创新疗法有望为成骨不全患者带来全新的治疗选择，并显著改善他们的生活质量。