GemVax宣布Neuro2024进行性核上性麻痹2a期临床试验的结果

近日， GemVax & KAEL有限公司宣布，GV1001(一种用于治疗进行性核上性麻痹(“PSP”)的研究性肽类药物)的2a期临床试验(“2a期PSP临床试验”)的基线结果已在2011年的“neuro 2024:PSP和CBD国际研究研讨会”上公布加拿大多伦多，在下午4点45分当地时间24日泰国(Thailand)十月。

关于PSP

PSP是一种退化性疾病，与帕金森病一样，会导致步态障碍、早期跌倒、垂直凝视麻痹、僵直、震颤和认知下降等症状，但它的进展更快，目前没有根本的治疗方法。PSP分为几种类型，包括PSP-Richardson综合征(“PSP-RS”)和PSP-帕金森综合征(“PSP-P”)。与其他类型的PSP相比，PSP-RS型显示出更多的tau蛋白积累，并影响更大的区域，包括小脑、齿状核、脑桥核、额叶和顶叶。

试验背景

2a期GV1001临床试验是一项针对进行性核上性麻痹(PSP)的探索性研究。PSP是一种严重的神经退行性疾病，目前尚无有效治愈手段。该试验在韩国5个中心开展，旨在评估GV1001对PSP患者的疗效和安全性，试验共纳入了78名符合条件的PSP患者，包括PSP-RS(典型型)和PSP-P型患者。

试验设计

该临床试验为期24周，采用随机、双盲、安慰剂对照设计。78名参与者被随机分为三组，以1:1:1的比例接受以下皮下注射治疗：安慰剂、GV1001 0.56 mg 或 GV1001 1.12 mg。给药方案为前4周(1个月)每周给药一次，接下来的20周(5个月)每两周给药一次，总治疗时间为24周(6个月)。

试验结果

1. 主要终点

试验的主要终点是服用GV1001 24周后，PSP评分量表的总得分相对于基线的变化。结果显示，GV1001 0.56 mg组的患者PSP评分恶化了2.14分，而安慰剂组恶化了4.10分，表明低剂量组患者的疾病进展减少了48%。虽然结果未达到统计学显著性，但支持了GV1001在PSP治疗方面的潜力。

2. 亚组分析(PSP-RS型患者)

PSP-RS型是临床上典型的PSP类型，占患者的大多数，进展更快且平均存活时间更短。在PSP-RS型患者的亚组分析中，GV1001 0.56 mg组的PSP评分仅恶化了0.25分，而安慰剂组恶化了5.19分，疾病进展减少了4.94分，相当于95%的进展抑制效果。

3. 缓解率

在GV1001 0.56 mg治疗组中，有58.33%的PSP-RS型患者在治疗6个月后表现出症状的改善或稳定，未出现严重的疾病恶化。

4. 安全性

GV1001的安全性结果与既往数据一致。总体上，GV1001具有良好的耐受性，且未报告与其相关的严重不良事件。

关于2a期PSP临床试验(NCT05819658)

2a期PSP临床试验是一项为期24周、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、前瞻性2a期探索性临床试验，旨在评估与安慰剂相比，GV1001 0.56 mg或1.12 mg用于治疗PSP患者的安全性和有效性。该研究的主要结果是服用GV1001周后，PSP评分量表的总分与基线相比发生了变化。次要终点包括3个月时PSP评分量表、3个月和6个月时MoCA-K、K-FAB和ES-ADL的总分与基线相比的变化。还评估了GV1001给药的总体安全性。

关于GV1001

GV1001是根据端粒酶的关键序列合成的由16个氨基酸组成的肽。GV1001已被研究用于潜在的治疗神经退行性疾病，包括阿尔茨海默病和PSP。在神经退行性疾病中，GV1001已被证明可以调节神经胶质细胞的表型，并调节神经炎症。除了2a期PSP临床试验，GV1001的2期阿尔茨海默病临床试验目前正在美国进行欧洲(NCT05189210)。