美国食品药品监督管理局（FDA）批准特泽鲁单抗用于治疗伴鼻息肉的慢性鼻窦炎

2025年10月17日，安进公司与阿斯利康公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准特泽鲁单抗，用于12岁及以上成人和儿童患者中“控制不佳的伴鼻息肉慢性鼻窦炎（CRSwNP）”的附加维持治疗。特泽鲁单抗是首款且唯一一款获批用于CRSwNP的生物制剂，其作用靶点为胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）。

关于伴鼻息肉慢性鼻窦炎

全球范围内，CRSwNP患者约达3.2亿人。这是一种复杂的上皮驱动型炎症性疾病，特征为鼻腔内持续炎症和良性息肉增生。CRSwNP患者常出现气流阻塞，症状包括鼻塞和嗅觉减退[1-5]。对许多患者而言，目前的治疗手段（如全身用糖皮质激素、鼻用糖皮质激素及反复鼻窦手术）无法带来持久缓解。

各方观点

“对于CRSwNP患者来说，每一次呼吸都可能是一种挣扎。许多人多年来反复出现症状、接受手术，却始终无法获得显著缓解。特泽鲁单抗的获批是一项具有重要意义的进展，源于我们长期对‘以上皮生物学为根源的复杂炎症性疾病’的关注。”安进公司研发执行副总裁Jay Bradner医学博士表示，“此次批准为患者迈出了重要一步——他们长期需要更持久的治疗方案来解决疾病根源；同时，这也证实了‘抑制TSLP’的作用不仅限于哮喘领域。”

FDA的批准依据

FDA的批准基于III期WAYPOINT试验的疗效与安全性数据。该数据已在2025年美国过敏、哮喘与免疫学学会（AAAAI）/世界过敏组织（WAO）联合大会上公布，并同时发表于《新英格兰医学杂志》。试验显示，与安慰剂相比，TEZSPIRE能在统计学上显著且具有临床意义地减轻鼻息肉严重程度，几乎可消除手术需求，并大幅减少全身用糖皮质激素的使用。

安全性与耐受性

在WAYPOINT试验中，TEZSPIRE的安全性和耐受性特征与它在重度哮喘中的既定特征基本一致。试验中最常报告的不良事件为新型冠状病毒感染、鼻咽炎和上呼吸道感染。

目前，基于WAYPOINT试验数据，欧洲、中国、日本及其他多个国家/地区正在审查相关监管申请。

特泽鲁单抗美国获批适应症

特泽鲁单抗适用于：

12岁及以上成人和儿童重度哮喘患者的附加维持治疗。本品不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

12岁及以上成人和儿童“控制不佳的伴鼻息肉慢性鼻窦炎（CRSwNP）”患者的附加维持治疗。

关于特泽鲁单抗

特泽鲁单抗是首款作用于“炎症主要来源（气道上皮）”的全人源单克隆抗体。气道上皮是病毒、变应原、污染物及其他环境触发因素/刺激物的首个接触点。具体而言，特泽鲁单抗通过靶向并阻断TSLP（关键上皮细胞因子）发挥作用——TSLP位于多个炎症级联反应的顶端，可引发过度免疫应答，进而导致与重度哮喘相关的过敏性、嗜酸性粒细胞性及其他类型气道炎症。TSLP会在多种“诱发哮喘加重的因素”（如变应原、病毒及其他空气颗粒物）刺激下释放。

哮喘患者气道中的TSLP表达水平会升高，且与疾病严重程度相关。阻断TSLP可阻止免疫细胞释放促炎细胞因子，从而预防哮喘加重并改善哮喘控制。

目前，特泽鲁单抗已作为预充式单次使用笔和自动注射器，获批用于“重度哮喘”的自我给药治疗，覆盖美国、欧洲、日本及全球60多个国家/地区；同时，其在美国已获批用于“伴鼻息肉慢性鼻窦炎”的治疗。

除重度哮喘和CRSwNP外，特泽鲁单抗还在研发其他潜在适应症，包括慢性阻塞性肺疾病（COPD）和嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）。2021年10月，替泽佩单抗获FDA授予“治疗EoE的孤儿药资格”。