美国食品药品监督管理局批准CSL公司创新疗法Garadacimab(GXII)作为首个靶向凝血因子XIIa的预防性遗传性血管性水肿治疗方案

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准了CSL公司旗下产品Garadacimab(商品名：GXII)的生物制剂许可申请，该药物成为全球首个且唯一一款通过靶向凝血因子XIIa实现预防性治疗遗传性血管性水肿(HAE)的创新疗法。这项批准标志着HAE治疗领域的重要突破，为患者提供了从治疗起始阶段即可采用的每月一次给药方案。

作为一类人源化单克隆抗体，Garadacimab通过特异性抑制凝血因子XIIa的活性发挥作用。该靶点作为缓激肽生成通路的上游调控因子，在HAE发病机制中具有关键作用。与传统疗法相比，这种创新机制避免了直接干预凝血级联反应核心通路，展现出独特治疗优势。

此次批准基于全面的临床开发项目数据，证实该疗法能显著降低HAE发作频率。值得注意的是，Garadacimab是当前HAE预防治疗领域首个实现全年龄段患者(包括青少年)从治疗伊始即可采用每月一次皮下给药方案的生物制剂，这种优化的给药频率将极大提升患者依从性。

CSL首席医学官表示："此次批准兑现了我们为罕见病患者提供创新疗法的承诺。Garadacimab代表了对HAE疾病机制理解的重大进步，为患者提供了更便捷的治疗选择。"该公司计划通过专业药房渠道于2024年第二季度在美国市场推出该产品。

遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传性疾病，全球约每5万人中即有1例患者。该疾病以反复发作的严重皮下和粘膜下水肿为特征，可能导致残疾甚至危及生命的并发症。医疗界专家指出，Garadacimab的上市将填补当前预防性治疗领域的空白，特别是为对现有疗法反应不佳或偏好长效治疗方案的患者群体提供新选择。

CSL公司表示将持续开展上市后研究，并计划向全球其他监管机构提交上市申请。该批准进一步丰富了CSL在罕见病治疗领域的产品组合，巩固了其在血液疾病和免疫疾病治疗方面的领导地位。