瑞美替罗(Resmetirom)欧盟获批用于治疗中度至晚期肝纤维化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎

2025年8月19日，美国牧歌制药，宣布欧盟委员会(EC)已授予瑞美替罗(Resmetirom)的有条件上市许可，用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化的非肝硬化MASH成人。瑞美替罗在是欧盟(EU)第一个也是唯一一个获批用于治疗的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的疗法。

关于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎

代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)，以前称为非酒精性脂肪性肝炎(NASH)，是一种严重的肝病，可发展为肝硬化、肝功能衰竭、肝癌、需要肝移植和过早死亡。MASH是女性肝移植的主要原因，也是美国所有肝移植的第二大原因，也是欧洲肝移植增长最快的适应症。

一旦患者进展为中度至晚期肝纤维化(与F2至F3期纤维化一致)的MASH，不良肝脏结局的风险会急剧增加：与没有纤维化的患者相比，这些患者的肝脏相关死亡风险高出10-17倍。进展为肝硬化的人面临肝脏相关死亡风险高出42倍，这凸显了在肝硬化并发症发生之前治疗MASH的必要性。MASH也是心血管疾病的独立驱动因素，心血管疾病是患者死亡的主要原因。

随着MASH疾病意识的提高和疾病患病率的增加，预计诊断为中度至晚期纤维化或代偿性MASH肝硬化(f2-F4c)的MASH患者数量将会增加。

关于瑞美替罗

是一种每日一次的口服肝脏定向THR-β激动剂，旨在针对MASH的关键根本原因。它是美国和欧盟第一个获批用于治疗MASH的药物。

瑞美替罗于2024年3月获得美国食品和药物管理局(FDA)的加速批准。在美国，它与饮食和运动联合用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化(与F2至F3期纤维化一致)的成人非肝硬化MASH患者。该适应症是在基于MASH和纤维化改善的加速批准下获得批准的。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床获益的验证和描述。

瑞美替罗于2025年8月获得欧盟委员会(EC)的有条件上市许可。当立即获得对公众健康的益处超过仍然需要额外数据这一事实所固有的风险时，满足未满足医疗需求的医药产品将获得有条件的上市许可。

瑞美替罗未在任何地区被批准用于治疗肝硬化患者。正在进行的、完全入组的MAESTRO-NASHOUTCOMES试验正在评估接受瑞美替罗治疗的代偿期MASH肝硬化患者与安慰剂治疗的肝失代偿事件进展情况。