FDA发布恶性病学跨区域临床试验指南草案

近日，美国美国食品药品监督管理局发布了指导意见草案最终完成后，将为申办者提供进行多区域临床试验(MRCT)的建议，以支持用于治疗病变的药物的应用。MRCT是在一个方案下在多个地区进行的试验，地区定义为地理区域、国家或监管区域。

“FDA鼓励申办者进行多区域临床试验，但强调这种试验应在适当的背景下进行，”FDA病变学卓越中心主任兼FDA药物评估和研究中心病变疾病办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说。“重要的是，来自多区域临床试验的数据适用于可能使用该药物的美国患者和我们当前的病变护理标准。新指南草案最终定稿后，不仅将支持该机构对多区域临床试验产生的数据进行审查，还将帮助申办者提高这些试验结果对美国人口和美国医疗实践的可推广性和适用性。”

病变学MRCTs中美国参与者的比例一直在下降。这可能会限制确定研究中观察到的治疗结果在美国登记参与者和MRCT总体研究人群之间是否一致的能力。例如，不同国家或地区的病变患病率、表现、病因或严重程度可能存在已知差异。这些差异会影响如何在美国人口和美国医疗实践的背景下解释数据。此外，参加这些试验的参与者的人口统计学或临床特征的分布可能与美国人口显著不同，因此国外的临床数据可能不适合支持FDA的监管决定。

新的指南草案，”从病变学多区域临床开发项目中产生临床证据的考虑”，扩展了mrct的当前原则，最终确定后，将提供额外的建议，以改进未来病变学mrct的规划、设计、实施和分析。它还将帮助赞助商规划多区域临床开发计划，考虑该机构对可应用于美国预期使用人群和美国标准病变护理的试验结果的评估。

对指南草案的意见必须在《联邦公报》发表后60天内提交至Regulations.gov以确保机构考虑他们。

FDA是美国卫生与公众服务部的一个机构，通过确保人用和兽药、疫苗和其他人用生物制品以及医疗器械的安全性、有效性和安全性来保护公众健康。该机构还负责我国食品供应、化妆品、膳食补充剂、放射电子产品的安全和安保，并负责监管烟草产品。