马瓦卡坦胶囊(Mavacamten)

马瓦卡坦胶囊由百时美施贵宝的子公司MyoKardia研发，是一种专门用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的创新药物。在国际市场上，马瓦卡坦胶囊于2022年4月在美国获得批准上市，为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择。在国内市场方面，该药物也已经上市。 根据国家医保局发布的信息，目前尚未查询到马瓦卡坦胶囊被纳入医保目录的记录。不过，随着医疗技术的不断进步和医保政策的逐步完善，我们有理由相信，未来马瓦卡坦胶囊有望纳入医保，为更多患者带来福音。

马瓦卡坦胶囊在治疗梗阻性肥厚型心肌病方面展现出了显著的优势与疗效，为确保用药的有效性，必须细致了解患者的用药历史，审慎评估各种药物间潜在相互作用的可能性，并持续、密切地监测患者的症状与体征变化。

(一)主要成分

mavacamten

(二)适应人群

马瓦卡坦胶囊适用于治疗有症状性梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)的成人。

(三)规格和形状

马瓦卡坦为胶囊剂，是一种印有强度和“Mava”字样的胶囊，具体剂型如下：
2.5ng-浅紫色胶囊帽
5mg-黄色胶囊帽

10mg-粉色胶囊帽

15mg-灰色胶囊帽

(四)特殊人群用药

【孕妇】孕妇使用马瓦卡坦胶囊后可能会对胎儿造成伤害。没有关于妊娠期间使用马瓦卡坦胶囊的人类数据来评估主要出生缺陷、流产或其他不良母婴结局的药物相关风险。

【哺乳期妇女】马瓦卡坦胶囊在人类或动物奶中存在的药物，对母乳喂养的婴儿的影响，以及对产奶量的影响都是未知。母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对马瓦卡坦胶囊的临床需求以及马瓦卡坦胶囊或潜在母体疾病对母乳喂养的孩子的任何潜在不良影响一并考虑。

【有生殖潜力的女性和男性】孕妇使用马瓦卡坦胶囊后可能会对胎儿造成伤害。确认有生殖潜力的女性患者在开始使用马瓦卡坦胶囊治疗前没有怀孕。

【儿童使用】马瓦卡坦胶囊在儿科患者中的安全性和有效性尚未得到证实。

【老年使用】≥65岁患者和年轻患者的安全性、有效性和药代动力学相似。

【肝损伤】与肝功能正常的患者相比，轻度(Child-PughA)或中度(Child-PughB)肝功能损害患者的马瓦卡坦胶囊暴露(AUC)增加高达220%。严重(Child-PughC)肝损害的患者使用马瓦卡坦胶囊影响尚不清楚。

(五)药物过量

收缩功能障碍最有可能是过量服用马瓦卡坦胶囊的结果。过量马瓦卡坦胶囊的治疗包括停止治疗以及维持血液动力学稳定性的医学支持措施，包括密切监测生命体征和LVEF以及管理患者的临床状态。人类服用过量可危及生命，并导致心脏骤停，对任何医疗干预都无效。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

储存在20°C至25°C(68°F至77°F)，允许在15°C至30°C(59°F至86°F)之间偏移。

(八)药代动力学

马瓦卡坦胶囊估计口服生物利用度至少为85%，达到最大浓度(Tmax)时间为1小时。食物的作用与高脂肪膳食一起服用后，马瓦卡坦胶囊的药代动力学未见临床显著差异。Tmax增加4小时。马瓦卡坦胶囊的血浆蛋白结合率为97%~98%。 Mavacamten的末端t1/2取决于CYP2C19的代谢状态。在CYP2C19正常代谢组(NMs)，马瓦卡坦胶囊终末半衰期为6~9天，在CYP2C19代谢不良组(pm)，终半衰期延长至23天。