海曲泊帕乙醇胺片联合环孢素治疗初治非重型再生障碍性贫血患者的Ⅱ期临床研究招募

海曲泊帕乙醇胺片联合环孢素治疗初治非重型再生障碍性贫血患者的多中心、随机、双盲和开放、安慰剂对照Ⅱ期临床研究。

适应症

再生障碍性贫血

实验分期

Ⅱ期

项目用药

本项目用药为海曲泊帕乙醇胺片(Trappa ethanolamine tablet)。海曲泊帕乙醇胺片(Trappa ethanolamine tablet)的规格为2.5mg/片，使用方式为口服15mg，用药时程约为26周，完成后减量直至停药，详细用药方案请遵循医生指导。

入选条件

1.年龄14~75岁(含边界值，以签署知情同意书时为准；小于18周岁的受试者体重需≥50kg)，性别不限；

2.6个月内诊断为非重型再生障碍性贫血；

3.生活功能状态(ECOG)评分0-1分。

具体入选条件还请咨询药队长专业医学顾问。

排除条件

1.其他原因所致的全血细胞减少以及骨髓低增生性疾病；

2.筛选时染色体核型分析显示有克隆性细胞遗传学异常；

3.达到重型再障诊断标准；

4.阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)克隆≥50%或存在溶血性PNH克隆；

5.随机前接受ATG、环孢素、TPO-R激动剂、雄激素等药物对再障进行治疗且未完成洗脱；

6.随机前使用促红细胞生成素治疗；

7.随机前使用皮质类固醇、G-CSF和GM-CSF治疗；

8.既往有造血干细胞移植病史者；

9.随机前12个月内发生过深静脉血栓、心肌梗塞、脑梗死或外周动脉栓塞的受试者；

10.既往有肝硬化病史或门脉高压症病史；

11.筛选时谷丙转氨酶、谷草转氨酶、总胆红素、血肌酐高于正常值上限；

12.随机前经规范治疗后仍无法控制的出血和/或感染患者；

13.筛选时有未控制的高血压，严重心律失常，Ⅲ/Ⅳ级(纽约心脏协会分级)的充血性心力衰竭；

14.已知或怀疑对海曲泊帕乙醇胺原料药或环孢素禁忌或高敏者；

15.妊娠或哺乳妇女。

具体排除条件还请咨询药队长专业医学顾问。

试验中心

天津医科大学总医院、长治医学院附属和平医院、广州市第一人民医院、中国医学科学院北京协和医院、福建医科大学附属协和医院、四川大学华西医院、河南科技大学第一附属医院、吉林大学第一医院、江西省人民医院、苏州大学附属第一医院等。具体试验医院还请咨询药队长专业医学顾问。