菲达替尼(Fedratinib)

菲达替尼于2019年获美国FDA批准用于MF治疗。2020年后，陆续在欧盟、中国等地获批，成为MF靶向治疗的重要选择。 是一种针对骨髓纤维化的JAK2靶向药物，通过抑制异常造血信号通路改善脾肿大和症状，尤其适用于中高危患者或芦可替尼治疗失败者。菲达替尼使用需严格监测硫胺素水平、血液学参数及药物相互作用。

菲达替尼通过特异性抑制JAK2信号通路，显著改善MF患者的脾脏肿大及相关症状。临床研究显示，其可有效缩小脾脏体积并缓解疾病负担，为患者提供新的治疗选择。

(一) 主要成分

菲达替尼

(二) 适应人群

中危-2或高危原发性或继发性骨髓纤维化的成年患者。

(三) 规格和形状

胶囊：100mg/粒，红棕色不透明硬胶囊，印有白色“FEDR 100mg”字样。

(四) 特殊人群用药

【孕妇】动物研究显示胚胎毒性(骨骼异常)。建议仅在获益大于风险时使用。

【哺乳期女性】菲达替尼可能经乳汁分泌。建议治疗期间及末次给药后1个月内禁止哺乳。

【儿童使用】说明书中尚未明确安全性和有效性。

【老年人使用】老年人无需调整剂量，但需监测肾功能和不良反应。

【肾功能损害】肾功能严重损害(CLcr 15-29mL/min)患者建议剂量减至200mg/d。轻中度损害无需调整起始剂量，但需密切监测。

【肝功能损害】肝功能轻中度损害无需调整剂量。严重损害患者的数据不足，慎用。

(五) 药物过量

尚不明确。

(六)有效期

24个月

(六) 储存方法

应将药物存放在室温下，避免极端温度、防潮防湿。

(八)药代动力学

口服后3小时达峰浓度，高脂饮食对吸收影响轻微。